Al 4° Convegno Nazionale sulle Ceroidolipofuscinosi Neuronali, svoltosi nei giorni scorsi a Roma, sono stati anticipati i risultati dello studio sperimentale, il primo, in Italia e nel mondo sulla specie umana ad utilizzare la somministrazione orale della terapia CITOPLAS, che contiene una molecola che rompe i lisosomi favorendone il decumulo e ripristinandone la loro funzione “spazzino” di organuli citoplasmatici contribuendo così a pulire la cellula nervosa.
Un potente induttore autofagico.
La terapia è stata approntata dalla Farmacap ed è risultata scientificamente efficace, sia a livello clinico che sperimentale. Nessuno dei pazienti è peggiorato, anzi è clinicamente migliorato, oltre alla ottima tollerabilità della terapia che in queste malattie è di per sé già un grande risultato.
La pubblicazione di uno studio scientifico deve superare una serie di step prima di ottenerne l’autorizzazione, e ciò è avvenuto positivamente.
La Farmacap, di cui è titolare il dottor Avanzino Capponi, con la sua terapia, seppur già dispensata sulla base degli incoraggianti studi sui modelli animali, è entrata ufficialmente nella storia della scienza sperimentale, medica e clinica delle malattie rare neurodegenerative.
Un successo che non poteva non essere condiviso .
Un’azienda (pontina) che ha ottenuto il pass per la pubblicazione di uno studio sperimentale sulle riviste scientifiche internazionali a supporto della prima terapia orale a livello mondiale sulle malattie rare neurodegenerative, è un evento di portata storica ed immensamente commovente.
Un ringraziamento speciale va al Prof.Santorelli e a tutti i ricercatori del suo Dipartimento di Medicina Molecolare per le Malattie Neurodegenerative e Neurogenetiche della Fondazione Stella Maris di Pisa che, da due anni, hanno lavorato al progetto con grande serietà e professionalità credendo fin da subito nella efficacia della terapia, all’Associazione Nazionale delle Ceroidolipofuscinosi, un abbraccio forte a tutti i pazienti che quotidianamente subiscono lo strazio di queste malattie così invalidanti e a tutte le loro encomiabili famiglie.
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